Quem é quem no mundo da edição de genes!

Se tivéssemos que escolher uma tecnologia disruptiva que tivesse mais potencial para mudar a humanidade, seria a biologia sintética (Synbio). Um componente crítico da Synbio é a Edição de Genes (ou Edição de Genomas). Você não pode ter um sem o outro. Quando muitas pessoas ouvem sobre o potencial da edição de genes, querem investir nela. A Edição de Genes é hoje em dia um “objeto de desejo” dos investidores.

A técnica de Edição de Genes é muito importante para o tratamento de doenças genéticas. Milhões sofrem de desordens genéticas devastadoras, como câncer, distrofia muscular, fibrose cística, anemia falciforme, doença de Huntington e muitas outras. Imagine a dor e o sofrimento que poderiam ser evitados (sem mencionar os custos de saúde) se pudéssemos curar essas doenças simplesmente reescrevendo o código genético dos pacientes. Estamos falando de Edição de Genes (ou “Gene Editing”) e uma das técnicas mais famosas nessa área é o CRISPR-Cas9 (detalhamos abaixo sobre o CRISPR e a proteína Cas9).

A área de Edição de Genes é muito promissora para investimento e, também, para pesquisa.

O que é edição de genes?

Simplificando, a edição de genes nos permite alterar a composição genética dos organismos. A edição de genes não é considerada OGM, porque é um método muito mais preciso de engenharia genética. A edição de genes é um método muito preciso de engenharia genética.

Um caso de uso controverso é usar a edição de genes em humanos na linha germinativa (ver Genetic Engineering in Humans on the Germline, Nanylize, 27.oct.2016), o que significa que poderemos começar a remover defeitos como doenças herdadas e (aqui é onde começa a ficar realmente controverso ) talvez até aumentar características que são mais desejáveis, como a inteligência humana. Ver mais detalhes desse tema aqui: what is gene editing.

Existem muitos tipos de ferramentas de edição de genes

Você já pode ter visto o termo CRISPR usado anteriormente em relação à edição de genes.  Existem outros, então não podemos apenas procurar uma ação vencedora. Nesta matéria destacamos o uso do CRISPR para desenvolvimento de testes cínicos (ver Surpreendente …. CRISPR: o diagnóstico de “todos os males”!, Startup Saúde, 08.jun.2020).

Existem outras 2 técnicas para edição de genes a saber: Zinc Finger Nuclease e TALENs.

Mas foi o CRISPR que gerou mais empolgação até o momento atual e, neste momento, existe uma corrida “louca” nesta arena à medida que as empresas buscam suas reivindicações por meio de propriedade intelectual e parcerias. Na realidade, é provável que muitos tipos de métodos de edição de genes sejam utilizados ​​em muitos tipos de aplicativos por diversas empresas.

Na arena do CRISPR destaca-se a “Santíssima Trindade” de startups, a saber: Editas Medicine, Intellia Therapeutics e CRISPR Therapeutics.

Editas Medicine

primeira startup de edição de genes a ter uma oferta pública inicial (ver Gene Editing Company Editas Files for IPO, Nanalyze, 10.jan.2016) foi a Editas Medicine, que afirmou ter propriedade intelectual fundamental em torno da edição de genes via a técnica CRISPR. Em 2014, a Editas emitiu cerca de 5% de suas ações em circulação para licenciar certos direitos da patente pertencentes ou co-propriedade do Massachusetts General Hospital, The Broad Institute, Harvard College, MIT e Duke University. A Editas acredita que eles possuem algumas das principais propriedades intelectuais relacionadas à edição do gene CRISPR. Ver outras referências da Editas Medicine aqui: editas medicine crispr gene editing differential.

Intellia Therapeutics

Semanas após a Editas ter anunciado seu IPO, outra startup de edição de genes via CRISPR anunciou o seu IPO, Trata-se da Intellia Therapeutics. A mulher por trás das realizações da Intellia e também a sua fundadora, é a cientista Jennifer Doudna, foi listada como co-fundadora da Editas Medicine em seu site quando publicamos uma peça sobre o IPO da Intellia Therapeutics em 2016. No entanto, ela se separou da Editas para fundar a Intellia em uma disputa de propriedade intelectual que estava sendo apontada como uma das maiores de todos os tempos. Ver outras referência da Intellia Therapeutics: intellia therapeutics crispr gene editing differential.

CRISPR Therapeutics

Por fim, vimos um IPO de um terceiro “player” de edição de genes (ver A Third Gene Editing IPO from CRISPR Therapeutics, Nanalyze, 14.sep.2016) que foi o da CRISPR Therapeutics, uma empresa fundada pelo co-inventor da tecnologia CRISPR / Cas9, Emmanuelle Charpentier, que participou da patente chave do CRISPR e foi co-fundadora Terapêutica CRISPR na Suíça. Você costuma ouvir o termo CRISPR / Cas9 ser usado. O “Cas9” se refere a uma proteína que ajuda a cortar o DNA com alta precisão.

Parcerias com a Indústria Farmacêutica

Cada um desses três pioneiros na edição de genes via a técnica CRISPR está alinhado com parceiros específicos da indústria farmacêutica para desenvolver uma linha de terapêuticas usando a tecnologia de edição de genes CRISPR como mostramos abaixo:

Intellia

  • Novartis: Novas terapias baseadas em CRISPR usando células T do receptor de antígeno quimérico (“células T CAR”)
  • Regeneron Pharmaceuticals: produtos terapêuticos baseados em CRISPR focados principalmente na edição de genes no fígado

Editas

  • Juno Therapeutics (subsidiária da Bristol-Myers Squibb Company): células T projetadas que foram geneticamente modificadas para reconhecer e matar outras células.
  • Allergan Pharmaceuticals: Co-desenvolvendo um medicamento para tratar LCA10, uma doença que não possui terapias disponíveis. Iniciou um ensaio clínico de Fase 1/2 em meados de 2019.

CRISPR Therapeutics

  • Bayer HealthCare: co-desenvolve e co-comercializa dois produtos para certos distúrbios autoimunes, distúrbios oculares ou distúrbios da hemofilia A.
  • Vertex: Desenvolve e comercializa  produtos para o tratamento de DMD e DM1.
  • ViaCyte: Desenvolve terapias celulares alogênicas derivadas de células-tronco humanas editadas por genes para uso no tratamento de diabetes tipo 1, diabetes tipo 2 e diabetes dependente de insulina.

Vamos falar um pouco sobre propriedade intelectual de edição de genes e por que não deve ser uma grande preocupação para os investidores se eles apostarem em todos os jogadores no jogo.

Disputa sobre a Propriedade Intelectual do CRISPR-Cas9

A tecnologia CRISPR-Cas9 tem um potencial gigantesco de revolucionar a medicina e a pesquisa agrícola. Motivado por esse potencial 02 grupos travam uma briga ferrenha pela propriedade intelectual da técnica CRISPR-Cas9 de edição de genes. Um desses grupos é a Jeniffer Doudna (da Intellia Therapeutics) e Emmanuelle Charpentier (da CRISPR Therapeutics) que entrou com o pedido de patente em maio de 2012 e o outro grupo é Feng Zhang (da Editas Medicine) que entrou com o pedido de patente em janeiro de 2013 (ver The battle to own the CRISPR–Cas9 gene-editing tool, WIPO Magazine, April 2017). Para mais referências sobre a batalha de propriedade intelectual do CRISPR-Cas9 ver: intellectual property battle gene editing crispr.

E para finalizar, aproveitamos e buscamos no Google sobre quem está pesquisando a Edição de Genes no Brasil. Ver: quem está trabalhando com edição de genomas no Brasil.

By Eduardo Prado: Linkedin

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